Una donación recién anunciada de $5 millones a la UC San Diego que apoyará una nueva iniciativa de terapia génica ilustra el valor de cumplir las grandes promesas.
La investigación era lo suficientemente prometedora como para que la empresa de biotecnología AVROBIO Inc. la sublicenciara en 2017, y luego se diera la vuelta este año y vendiera esos derechos al gigante farmacéutico Novartis por $88 millones. Esta foto de septiembre de 2019 facilitada por la UC San Diego muestra a Stephanie Cherqui y al paciente Jordan Janz en su laboratorio de investigación.
En 1991, poco después del diagnóstico de Natalie, se dirigieron en coche a la Universidad de California en San Diego, donde les remitieron al difunto Dr. Jerry Schneider, de quien su pediatra les aseguró que era el mayor experto mundial en cistinosis.
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