［社説］高額新薬の評価は効果重視で

📆 2020/03/08 22:13:00
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1回の注射で2億円以上する米国の遺伝子治療薬が、近く日本で発売される。国内でも高額になるとみられ、医療保険財政の悪化につながるとの懸念が出ている。だが、価格が高いのを問題にするのではなく、効果に見合

承認予定なのは全身の筋力が低下する脊髄性筋萎縮症（SMA）という難病の薬だ。スイスのノバルティスが開発した。2歳未満の乳幼児向けで、注射1回で大きな治療効果が得られるという。米国は2019年5月に承認した。患者負担は原則3割だが未就学児は2割だ。自治体の補助や高額療養費制度による軽減措置もある。その分、公的負担が膨らむ。

新薬は研究開発に10～15年の歳月と3000億円近い費用がかかる。なかでも、特定の遺伝子異常が原因となるがんや難病は患者数が限られ、高額になるのはやむを得ない面もある。こうした薬は今後、増える見込みだ。だが、薬価は本来、効果を基準に決めるべきだ。新しいSMA薬の場合、何度も注射が必要で効果の限られる従来薬と比べれば、総コストを低く抑えられるとの試算もある。

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