早老症治療薬「ゾキンヴィ」の薬価基準収載並びに発売予定について

「ゾキンヴィ」は、早老症のうちハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）及びプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）の治療薬で、米国において2020年11月に承認を得て販売され、その後、欧州連合、英国でも承認されました。当社は、2022年５月に日本における独占販売権を取得し、2023年３月に厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）の指定を受け、2024年１月18日に製造販売承認を取得いたしました。「本日、ゾキンヴィが薬価基準に収載されたことを喜ばしく思います。先日発表いたしました、本製品の製造元であるEiger BioPharmaceuticals Inc.

また、アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）において、HGPS並びにプロセシング不全性PLに関する遺伝学的検査を実施できる体制を整えました。これにより当社は、HGPS並びにプロセシング不全性のPLに関して診断から治療までを支援してまいります。」 ※「ゾキンヴィカプセル50mg」、「同カプセル75mg」については、吸湿性などの製剤特性があり、同剤の包装単位は30カプセル入りのボトルで、分包が難しく、用法・用量の都合上、14日間で１ボトルを使い切ることができないことから「投薬期間が14日を超えることに合理性がある」とされ、14日処方の例外にすることを認められました。ゾキンヴィは、HGPS及びプロセシング不全性PLの小児及び若年成人において、核膜の構造・機能を損なうファルネシル化された変異タンパク質（核の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害します。ゾキンヴィは、ファースト・イン・クラス（注１）の疾患修飾剤であり、小児及び若年成人のHGPS及びプロセッシング不全性PLにおいてその薬効が検討されました。その結果、HGPSの患者において、ゾキンヴィは死亡率を72％減少し、平均生存期間を4.

プレスリリース ニュースリリース 配信 サイト サービス 方法 代行 PR TIMES

日本 最新ニュース, 日本 見出し

Similar News:他のニュース ソースから収集した、これに似たニュース記事を読むこともできます。

「赤ちゃんの日」（10月10日）より希少遺伝性疾患の診断・早期発見・早期治療の重要性に関する啓発活動を開始「赤ちゃんの日」（10月10日）より希少遺伝性疾患の診断・早期発見・早期治療の重要性に関する啓発活動を開始 アンジェス株式会社のプレスリリース
ソース: PRTIMES_JP - 🏆 114. / 51 続きを読む »

HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」の承認申請 再生医療等製品の条件及び期限付承認制度導入後初アンジェス株式会社のプレスリリース（2023年5月31日 15時14分）HGF遺伝子治療用製品[コラテジェン]の承認申請 再生医療等製品の条件及び期限付承認制度導入後初
ソース: PRTIMES_BIZ - 🏆 115. / 51 続きを読む »

早老症治療剤「ゾキンヴィ」の製造販売承認申請に関するお知らせアンジェス株式会社のプレスリリース（2023年5月12日 15時48分）早老症治療剤[ゾキンヴィ]の製造販売承認申請に関するお知らせ
ソース: PRTIMES_BIZ - 🏆 115. / 51 続きを読む »