アンジェス株式会社（大阪府茨木市、代表取締役社長：山田 英。以下、当社）は、乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチーの治療剤である「ゾキンヴィ」（一般名：ロナファルニブ）について、本日、厚生労働省に国内製造販売承認申請を行いましたのでお知らせいたします。「ゾキンヴィ」は、Eiger BioPharmaceuticals Inc.（本社：米国カルフォルニア州; 社長：デイヴィッド・コリー; 以下、「アイガー社」といいます）が米国において2020年11月に承認を得て販売されております。「ゾキンヴィ」は、当社が2022年５月に日本における独占販売契約をアイガー社と締結し、2023年３月に厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定されました。
ゾキンヴィ（一般名：ロナファルニブ）は、米国Eiger BioPharamaceuticals Inc.（アイガー社）が販売するハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）及びプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）の治療薬として、2020年11月に米国食品医薬品局、2022年7月に欧州連合、2022年8月に英国で承認されました。 ゾキンヴィは、HGPSやプロセシング不全性のPLの小児及び若年成人において、核膜の構造・機能を損なうファルネシル化された変異タンパク質（核の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害します。ゾキンヴィは、ファースト・イン・クラス（注１）の疾患修飾剤であり、小児及び若年成人のHGPS及びプロセッシング不全性のPLにおいてその薬効が検討されました。その結果、HGPSの患者において、ゾキンヴィは死亡率を60％減少し（p=0.0064）、平均生存期間を2.5年延長しました（p<0.
当社は事業目的として、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目標としており、そのためにも国際的に通用する革新的な医薬品を少しでも早く患者様にお届けすることを目指しており、今回のゾキンヴィの製造販売承認申請もこの目的に沿ったものです。 また、当社は2021年に開設した衛生検査所アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）で、新生児の希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を受託しており、ACRLにおいてHGPS及びPLについて確定のための遺伝子検査を実施できるよう準備を進めています。ファースト・イン・クラス：新規性・有用性が高く、化学構造も従来の医薬品と基本骨格から異なり、従来の治療体系を大幅に変えるような独創的医薬品を言います。ファルネシル化：タンパク質に行われる修飾の一種です。ファルネシル化酵素により、タンパク質の末端には疎水性のプレニル基が結合します。末端が疎水性になったタンパク質は、その疎水性の部分を細胞膜内に挿入するため、タンパク質は細胞膜あるいは核膜の内膜につなぎ留められます。つまり、ファルネシル化されたタンパク質は、細胞あるいは核の上に代謝を受けず存在するようになります。希少疾病医薬品：日本の対象患者数が...
日本 最新ニュース, 日本 見出し
Similar News:他のニュース ソースから収集した、これに似たニュース記事を読むこともできます。
ソース: PRTIMES_TECH - 🏆 113. / 51 続きを読む »
ソース: PRTIMES_TECH - 🏆 113. / 51 続きを読む »
ソース: PRTIMES_TECH - 🏆 113. / 51 続きを読む »
ソース: PRTIMES_BIZ - 🏆 115. / 51 続きを読む »
ソース: PRTIMES_LIFE - 🏆 39. / 63 続きを読む »
ソース: PRTIMES_LIFE - 🏆 39. / 63 続きを読む »