Terapia genética tratou 48 crianças que nasceram sem sistema imunitário

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Genética: Terapia genética tratou 48 crianças que nasceram sem sistema imunitário

Cora e Sarah já não podem ser chamadas meninas “bolha”, como é comum chamar a estas crianças que nascem com uma doença rara que as deixa sem sistema imunitário e que se não for tratada precocemente por de ser fatal.

Uma equipa de investigadores no Reino Unido e nos EUA desenvolveu umaque tratou com sucesso 48 crianças que nasceram com uma imunodeficiência combinada grave e rara. O projecto começou já alguns anos e envolveu três ensaios clínicos com um total de 50 crianças e esta terça-feira a revista

 

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