Sma, la Commissione Ue approva la terapia genica basata su Zolgensma

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Nelle sperimentazioni condotte finora il farmaco ha permesso ai pazienti di ottenere traguardi funzionali che in condizioni normali sarebbero stati impossibili da raggiungere, l’atrofia muscolare spinale. Ogni anno, in Europa nascono tra i 550 e i 600 bambini con questa rara malattia genetica neuromuscolare che causa la perdita dei motoneuroni e compromette le funzionalità muscolari, tra cui la respirazione, la deglutizione e il movimento di base.

Europe. “Spetterà ora a tutte le parti interessante fare in modo che i medici curanti, assieme ai genitori, possano scegliere la migliore opzione terapeutica, in base ai benefici che ciascuna di esse può offrire a ogni individuo”, aggiunge.Le stime più recenti indicano che in Europa l’atrofia muscolare spinale ha costi cumulativi per bambino tra i 2,5 e i 4 milioni di euro solo nel corso dei primi 10 anni.

, con opzioni personalizzabili concepite per funzionare anche nell'ambito dei quadri di prezzo e rimborso locali", conclude Lennon.

 

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