Malattia di Fabry: terapia più efficace al dosaggio maggiore

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Agalsidasi Alfa Notizia

Agalsidasi Beta,Malattia-Di-Fabry

Malattia di Fabry. Esistono due tipi di terapia enzimatica sostitutiva, agalsidasi alfa e agalsidasi beta, approvati a dosaggi differenti

La malattia di Fabry si manifesta con alcuni sintomi aspecifici tra cui sensazioni dolorose alle estremità degli arti, comparsa di macchie rossastre sulla pelle, sudorazione ridotta, opacità della cornea, dolore neuropatico, manifestazioni gastrointestinali, tinnito e perdita di udito, angiocheratomi , ritardo della crescita e della pubertà. Nel corso della vita, la malattia colpisce diversi organi e sistemi, dal sistema nervoso, reni, cuore, vasi sanguigni.

Sono disponibili due terapie che reintegrando l’enzima mancante o deficitario, agalsidasi beta e agalsidasi alfa, che hanno permesso di allungare la durata media della vita, che altrimenti sarebbe di circa 50 anni nei maschi e 60 nelle femmine. Agiscono reintegrando l’enzima per poter eliminare il substrato accumulatosi nei tessuti degli organi e, quindi, prevenire o stabilizzare il processo di declino funzionale nei diversi organi bersaglio.

Agalsidasi Beta Malattia-Di-Fabry

 

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