Una nuova terapia genica è riuscita a regalare la possibilità di sentire i suoni a cinque bambini non udenti dalla nascita a causa di una mutazione nel gene Otof: per la prima volta è stata somministrata in entrambe le orecchie, e ciò ha permesso ai bambini di determinare la posizione dalla quale provengono i suoni, di percepire meglio le parole anche in ambienti rumorosi e, per due di loro, di acquisire la capacità di apprezzare la musica e di seguirne il ritmo...
Circa 26 milioni di persone in tutto il mondo sono affette da sordità congenita e fino al 60% di quella infantile è causata proprio da fattori genetici.
Gli autori dello studio hanno iniettato copie funzionanti del gene trasportato da un virus adeno-associato, un tipo di virus ampiamente usato come trasportatore, ad esempio anche per i vaccini anti-Covid. L'iniezione avviene nell'orecchio interno dei piccoli pazienti attraverso un intervento chirurgico minimamente invasivo, il primo dei quali è stato eseguito a luglio 2023. I bambini sono stati poi monitorati nei mesi successivi registrando 36 eventi avversi, ma nessuno grave.
"I risultati di questi studi sono sorprendenti: continuiamo a vedere la capacità uditiva dei bambini trattati progredire notevolmente e il nuovo studio mostra ulteriori benefici della terapia genica quando somministrata ad entrambe le orecchie", afferma Chen."Questi risultati confermano l'efficacia del trattamento - aggiunge Shu - e rappresentano un passo importante nella terapia genica per la perdita dell'udito genetica".
Il trial clinico è ancora in corso e i bambini continuano ad essere monitorati, anche perché il doppio intervento comporta anche qualche rischio in più, come il tempo prolungato necessario per le operazioni chirurgiche e la doppia dose che potrebbe provocare una risposta immunitaria più forte. Saranno quindi necessarie nuove sperimentazioni cliniche con un maggior numero di pazienti e un monitoraggio successivo più prolungato nel tempo.
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