La terapia genica è riuscita ad arrestare la progressione della paraplegia spastica di tipo 50, una malattia rara che colpisce circa 80 bambini in tutto il mondo, Messa a punto e somministrata all’ospedale pediatrico canadese SickKids, la terapia è stata progetta su misura per un bambino e messa a punto in 3 anni. Lo studio pubblicato sulla rivista Nature Medicine dimostra che nell’anno successivo la somministrazione del gene sano, avvenuta nel 2022, la malattia non è avanzata.
La paraplegia spastica di tipo 50 è una malattia neurodegenerativa progressiva che causa ritardi nello sviluppo, disturbi del linguaggio, convulsioni, una paralisi progressiva di tutti e quattro gli arti e che è in genere fatale in età adulta. Nel caso del bambino che ha ricevuto la terapia, la patologia è causata da due varianti del gene Ap4m1.
Nei 12 mesi successivi alla terapia non sono stati registrati effetti collaterali gravi e la malattia non è progredita, com’è invece tipico della paraplegia spastica. Sembra anche che Michael abbia mostrato potenziali segni di miglioramento: è riuscito per la prima volta a poggiare i talloni a terra e ha sperimentato piccoli miglioramenti in alcuni aspetti del suo sviluppo neurologico.
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