Autorizzato il primo trattamento di terapia genica per l'anemia falciforme e la talassemia nel Regno Unito

L'autorità britannica di regolamentazione dei farmaci ha autorizzato il primo trattamento di terapia genica al mondo per l' anemia falciforme e la talassemia, decisione che potrebbe portare sollievo a migliaia di persone affette da questa malattia invalidante nel Regno Unito .

Il 16 novembre la Medicines and Healthcare Regulatory Agency ha infatti annunciato il via libera alla somministrazione di Casgevy, il primo farmaco autorizzato utilizzando lo strumento di editing genico CRISPR, che ha fatto vincere ai suoi creatori un premio Nobel nel 2020. Il farmaco è stato approvato per i pazienti di età pari o superiore ai 12 anni affetti da falcemia e talassemia. Entrambe le malattie sono causate da un difetto nei geni che trasportano l'emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Casgevy è prodotto da Vertex Pharmaceuticals Ltd. e CRISPR Therapeutics. 'Il futuro delle cure che cambiano la vita risiede nella tecnologia basata sul CRISPR (gene-editing)', ha dichiarato la dottoressa Helen O'Neill dell'University College di Londra

Terapia Genica Anemia Falciforme Talassemia CRISPR Casgevy Regno Unito

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