Téléthon : à quoi cela a servi depuis 35 ans ?

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Top départ du 35e Téléthon ce vendredi 3 décembre. Petit rappel de tout ce que cela a permis de faire telethon

qui utilise les gènes comme médicament. Il s'agit d'une administration unique destinée à compenser la déficience d'un gène malade. Pour cela, il convient d'introduire un gène sain, transporté par un virus dans les cellules malades.

, une collecte de sang auprès des familles et des patients a permis, dès 1987, d'analyser l'ADN en cause. Quelques années plus tard, une équipe a identifié le gène responsable de la maladie. Les scientifiques du Généthon ont ensuite travaillé à la mise en place d'une stratégie thérapeutique.

Une découverte pionnière qui en a permis bien d'autres. Et c'est véritablement ça, l'ambition du Téléthon :Myopathie myotubulaire : premiers résultats spectaculaires Grâce au Téléthon, il a reçu une injection destinée à apporter dans ses cellules musculaires une copie saine du gène défectueux le 29 janvier 2020. Dix mois après l'injection, les résultats étaient spectaculaires. Jules se tenait assis, a commencé à manger seul, à parler, etc. Une deuxième naissance pour le petit garçon.

 

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