Ibrahima, atteint d’amyotrophie spinale, a pu être traité par thérapie génique quelques semaines après sa naissance.
Les 8 et 9 décembre auront lieu la traditionnelle grand-messe télévisuelle de l’Association française contre les myopathies, avec ses 30 heures de direct et des milliers d’animations partout en France. Lorsque le Téléthon est né, en 1987, la mutation génétique responsable de la myopathie de Duchesne venait d’être découvert, mais aucun traitement n’existait contre ces maladies génétiques neuromusculaires.
En 2018, le Pr Philippe Menasché et son équipe du département cardio-musculaire à l'hôpital Européen Georges Pompidou ont réussi la première greffe de cellules souches musculaires dans le cœur à destination d'insuffisants cardiaques.
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