Terapia genética melhora visão de pessoas com tipo raro de cegueira hereditária

Durante toda a sua vida, a estudante universitária Olivia Cook tinha apenas um pequeno grau de visão central. Era como se ela estivesse vendo o mundo através de um buraco de canudo e, em lugares pouco iluminados, ela não conseguia distinguir os rostos das pessoas, apenas suas silhuetas. Mas depois de receber um tratamento experimental de edição genética em um de seus olhos, ela agora consegue ver coisas que nunca viu antes.

"O objetivo principal deste primeiro estudo em humanos foi testar a segurança do uso da edição de genes CRISPR-Cas9 in vivo. Quando começamos os ensaios, os sujeitos tratados foram os primeiros pacientes a receber tratamentos de edição de genes CRISPR-Cas9 in vivo", diz Pierce. "Não houve eventos adversos graves relacionados ao tratamento, ou à cirurgia necessária para administrar o tratamento, e nenhuma toxicidade limitante de dose.

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