A e B da moderata a grave, con o senza inibitori, per un periodo di 57 mesi. Lo studio ha valutato 34 pazienti – che avevano già partecipato a una precedente indagine - a cui sono state somministrate dosi fisse mensili di fitusiran da 50 mg o 80 mg e seguite per un periodo fino a 4,7 anni, con un'esposizione mediana di 2,6 anni.
Ciò che è emerso nella fase 2 OLE dello studio che, come spiegato, ha valutato l’efficacia a lungo termine e la sicurezza di fitusiran per i pazienti con emofilia A e B moderata o grave, sarà integrato con il prossimo step del programma. "Questi nuovi dati sono una conferma di quanto fitusiran potrebbe trasformare radicalmente la gestione dell'emofilia”, rimarca Dietmar Berger, Global Head of Development in Sanofi.
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