, la nuova terapia è pensata per trattare “la forma più grave di Sma, una delle principali cause genetiche di mortalità infantile”. Il farmaco, prodotto dall’azienda svizzera Novartis, si chiama Zolgensma e viene somministrato un’unica volta tramite un’infusione che corregge la mutazione del gene SMN1, causa della malattia.contro l’atrofia muscolare spinale per i bambini sotto i due anni sarà quindi accessibile negli Stati Uniti al prezzo record di 2,1 milioni di dollari.
Secondo Ned Sharpless di Fda l’approvazione di Zolgensma rappresenta “un'altra pietra miliare nel settore delle terapie geniche”. La sicurezza del farmaco è stata testata attraverso due studi clinici, di cui uno risulta ancora in corso.
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