Oncologia innovativa, al via un progetto pubblico con l’uso di cellule «Car T»

Sei gruppi di lavoro pronti a partire su altrettanti sotto-progetti: identificazione di nuovi target tumorali sia nell’ambito d’elezione dei tumori ematologici sia sul fronte oggi pionieristico delle neoplasie solide; validazione su modelli animali; focus sull’efficacia delle terapie; ricerca mirata sulla sicurezza e quindi sui profili di tossicità; ottimizzazione dei processi produttivi; coordinamento sul tema della proprietà intellettuale e della copertura brevettuale. Questo il programma di lavoro del “Progetto Italia Car T Cells” inviato dal ministero della Salute alla commissione Cultura della Camera, i cui contenuti sono anticipati dall’agenzia Radiocor Plus.

Lo studio di fattibilità prevede lo sviluppo in una rete di officine pubbliche delle Chimeric Antigen Receptor T-cell (cellule Car T) per il trattamento dei tumori: un procedimento complesso in cui alcune cellule del sistema immunitario sono prelevate dal paziente, geneticamente modificate in laboratorio per poter riconoscere le cellule tumorali e poi reinfuse nel malato. Una soluzione terapeutica con percentuali di guarigione del 40% - oggi dedicata a pazienti in ricaduta o con malattia refrattaria, fino a 25 anni con leucemia linfoblastica acuta a differenziazione B cellulare e adulti con linfomi diffusi a grandi cellule B e linfomi a grandi cellule B primitivi del mediastino - ma rispetto alla quale i malati italiani sono in attesa: i prodotti Kymriah (Novartis) e Yescarta (Gilead) autorizzati nei mesi scorsi dall’Agenzia europea del farmaco (Ema) sono tutt’ora fermi al comitato prezzi e rimborso di Aifa.

Il progetto di fattibilità
A spiegare il progetto di fattibilità sulle “Car T di Stato”, commissionato al Governo da un ordine del giorno della Camera dei deputati allegato all’ultima legge di Bilancio e per cui sono disponibili 10 milioni di euro, è Franco Locatelli, presidente del Consiglio superiore di sanità fresco di nomina dalla ministra della Salute Giulia Grillo e direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia pediatrica dell’Ospedale-Irccs Bambino Gesù di Roma, dove coordina trial accademici focalizzati su leucemia linfoblastica acuta e neuroblastoma. «Il documento che, come richiesto, abbiamo inviato all’approvazione della commissione Cultura della Camera - spiega - punta a creare una massa critica tra Istituti di ricerca a carattere scientifico, altre strutture in prima linea sulle immunoterapie e la società privata MolMed, per sviluppare in due anni percorsi pre clinici che, se tutto andrà bene, negli anni successivi sfoceranno in clinical trial. L’iniziativa mette a fattor comune una rete di eccellenze italiane ed è aperta a qualsiasi altro soggetto abbia le competenze e l’interesse a partecipare».

Le risorse in campo
Per un progetto di ricerca sulle Car T, il Parlamento ha stanziato 5 milioni di euro per il 2019 e altri 5 sono stati blindati con la stessa finalità dalla legge di Bilancio. Briciole, rispetto alle centinaia di milioni di euro investiti dalle companies, impegnate in un fermento mondiale di acquisizioni e partnership. Eppure afferma Locatelli, «quei 10 milioni oggi a disposizione possono bastare per la parte pre clinica. È chiaro che se si passerà alla conduzione di trial, bisognerà fare conti diversi. Intanto, mettere a punto questo modello che mira in prima battuta a identificare nuovi target terapeutici, anche per le neoplasie solide, e a definire meccanismi che sottendono alle potenziali tossicità delle Car-T, è già un obiettivo straordinariamente importante». Nel frattempo dal comitato Prezzi e rimborso di Aifa tutto tace. «Ci tengo a sottolineare - precisa Locatelli - che si tratta di situazioni e percorsi diversi e separati. Il programma di sviluppo che il ministero della Salute porta avanti con Alleanza contro il cancro, con la rete degli Irccs oncologici e con gli istituti “esperti” che lavorano sulle immunoterapie e a cui partecipa MolMed, ha il preciso obiettivo di arrivare a una traslazione clinica nel minor tempo possibile e nel migliore interesse dei malati. È chiaro che il progetto è aperto al contributo di aziende farmaceutiche interessate».

Il ruolo del privato
Oggi l’unico soggetto privato in campo nel progetto della “nuova oncologia di Stato” guidata dal ministero della Salute Cinquestelle è MolMed, azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo e validazione clinica di terapie innovative per la cura del cancro. Il presidente Riccardo Palmisano è anche alla guida di Assobiotec, l’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie: «MolMed - spiega - parteciperà al gruppo di lavoro sui processi produttivi, articolato nei due ambiti miglioramento di processo e sostenibilità, cioè contenimento dei costi. Il nostro peso specifico è duplice: da un lato portiamo l’expertise industriale, dall’altra contiamo di apportare concretezza e realismo. I tempi e le cifre a disposizione del progetto sono tarati su uno studio di fattibilità. Ai pazienti dev’essere chiaro che la risposta per le prime patologie interessate dalle terapie cellulari Car sta arrivando dall’industria con i due prodotti già approvati e autorizzati sia da Fda sia da Ema. Perciò da presidente di Assobiotec dico: valorizziamo la ricerca italiana sui Car ma intanto cominciamo ad autorizzare in Italia i prodotti già esistenti e che in Inghilterra, Spagna e Germania sono già in commercio e a disposizione dei malati».