صـــحة.. علاج وراثي جديد يحمل الأمل لمرضى بالثلاسيميا

قال خبراء طبيون إن علاجاً وراثياً جديداً يمكن أن يمهد الطريق أمام المرضى المصابين بالثلاسيميا لإحداث تحوّل كبير في حياتهم. وأوضح الدكتور ربيع حنا، أخصائي أمراض الدم وأورام الأطفال في المستشفى الأميركي المرموق «كليفلاند كلينك»، أن العلاج المبتكر كفيل بوقف عمليات نقل الدم أو تقليلها كثيراً.

وأضاف حنا أنه بالإمكان شفاء مرضى الثلاسيميا بالعلاج الوراثي، الذي يُعدّ خطوة جديدة تستخدم الخلايا الجذعية المكونة لدم المريض نفسه لإنتاج خلايا دم حمراء أكثر صحة وإصلاح اضطراب الدم لديه، مؤكداً أن مرضى الثلاسيميا الذين تلقوا العلاج الوراثي أو الجيني إما قد ألغوا أو قلّلوا كثيراً من عمليات نقل الدم اللازمة للتعامل مع حالتهم الصحية.

يُعدّ مرض الثلاسيميا اضطراباً دموياً يؤثر في قدرة الجسم على إنتاج خلايا الدم الحمراء والهيموغلوبين، البروتين المسؤول عن حمل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء. ويمكن أن يصاب المرضى بالحديد الزائد مع احتمال إصابة الكبد والقلب ونظام الغدد الصماء بالتلف، حتى مع نقل الدم والعلاج المناسب باستخلاب الحديد (إزالة الحديد الزائد من الدم).

وثمّة نوعان من الثلاسيميا: «ألفا» و«بيتا»، يصاب المريض بأحدهما وفقاً للعيوب التي يمكن أن تحدث في سلاسل البروتين، التي يتألف منها الهيموغلوبين.

ويميل مرضى الثلاسيميا من النوع «ألفا» إلى أن يكونوا حاملين صامتين من دون أعراض، بينما يُظهر مرضى الثلاسيميا «بيتا» أعراضاً بارزة في وقت مبكر بعد الولادة. وعادة ما تُشخّص حالات الثلاسيميا المتوسطة والشديدة من خلال فحوص دم تُجرى في مرحلة الطفولة المبكرة، ويمكن للأزواج إجراء فحوص جينية قادرة على التنبؤ بخطر الإصابة بالثلاسيميا واضطرابات الدم ذات الصلة.

وبخلاف عمليات نقل الدم التي تستغرق وقتاً طويلاً وتستمر طول العمر، يمكن أن يكون العلاج الجيني علاجاً لمرة واحدة ويتيح شفاء محتملاً من المرض. وعلى الرغم من أن زرع نخاع العظام هو الخيار الوحيد المتاح حالياً مع إمكانية تصحيح النقص الوراثي في الثلاسيميا المعتمد على نقل الدم، فإن هذه العملية تنطوي على مضاعفات محتملة مثل فشل الزرع، ورفض النخاع المزروع من جسم المضيف (GvHD)، والالتهابات الانتهازية، لاسيما في المرضى الذين يخضعون لعمليات زرع من متبرعين مطابقين من غير الأشقاء.

وعلى النقيض من ذلك، فإن العلاج الجيني يأتي من خلايا المريض نفسه وبالتالي لا وجود لخطر رفض الجسم لها. ويرى الدكتور حنا أن التحدي يكمن في كيفية جعل هذا العلاج متاحاً في جميع أنحاء العالم، لاسيما في البلدان النامية، حيث يوجد معظم المرضى.

ومنحت وكالة الأدوية الأوروبية تصريح تسويق مشروطاً لأحد أشكال المنتجات المعدلة وراثياً لعلاج الثلاسيميا من النوع «بيتا».